自2017年首轮国家医保药品目录准入谈判以来，我国已开展5轮医保谈判，并因“灵魂砍价”引发公众对药物治疗经济性的大讨论。同时，随着时间的推移，医保谈判进入“深水区”，谈判成功率有所提升，药品落地情况也大为改善，吸引企业纷纷拿出临床价值较高、价格相对较贵的独家产品来试水。在此过程中，药物经济学评价被频繁提及与强调。近日液压无级变速，天津医科大学眼科学科带头人颜华教授接受健康报记者专访，就药物经济学评价的价值与民族企业的担当等话题，并以其参与的康柏西普眼用注射液(朗沐)药物经济学研究为例，阐述了自己的观点。
我国医保谈判逐渐常态化，每年通过形式审查的药品有几百种，但真正能走到谈判桌前的，只有其中一部分。参与谈判的专家表示，一款药物能否谈判成功，取决于其综合价值。而综合价值的判断要从药品的有效性、安全性、患者依从性、经济性等维度来考量。
药物经济学评价正是基于综合价值原则，从基本性、创新性、公平性、预算性、竞争性5个层面，考评申报药品与对照药品在临床效果、副作用和药物综合费用等方面存在的差异。同时，药物经济学评价证据也是医保专家组判断是否推荐该申报药品入选、入选药品价格建议的重要参考依据。
对于药物经济学评价的作用，颜华表示，药物经济学评价的主要价值是为决策提供依据。“医保筹资是医院收入来源之一，因此了解哪些药品具有更高的临床价值和性价比，选择哪些药品进入医保目录，是医保部门不得不面对的问题。”颜华说，利用药物经济学对多种临床干预方案进行评价，不仅能够确定最适合的方案，还能节约医疗资源，提高医疗资源配置效率。颜华还谈到，每款药物都有其独特性，医保谈判要尽量考虑疾病治疗需求。
除了在医保谈判中发挥作用外，广义药物经济学的价值还包括多个层面。颜华表示，在我国不断深化“三医”联动改革、分级诊疗制度改革、医保支付改革的背景下，大规模使用医保药品，有助于国民健康信息的整合。同时，作为药品临床综合评价的主要内容，药物经济学有助于指导临床合理用药，制定科学合理的药品价格、促进制药企业创新研发等，进而推动医药事业发展。
药物经济学评价的根本目的是呈现药物临床价值，即与现有同适应证的药物相比，另一款药物产生的价值增量。
近年来，以药物经济学方法指导的研究纷纷开展等距曲线，从不同层面论证高品质药物的价值增量。颜华以中国创新药康柏西普眼用注射液(朗沐)为例钢珠，分享了其对3个重要适应证人群的药物经济学研究成果。
“近年来，眼底相关性疾病已成为发达国家和发展中国家人群中较普遍的眼部疾病。抗VEGF治疗是各国眼底相关性疾病临床治疗指南推荐的重要的一线治疗手段。”颜华介绍，“本次研究基于多中心前瞻性研究证据和马尔可夫模型，针对年龄相关性黄斑变性(AMD)、糖尿病黄斑水肿(DME)和病理性近视(PM)黄斑病变三大适应症人群，选取了两种在国内治疗数据较全面的抗VEGF治疗药物进行对比研究。研究的主要评价指标为增量成本效果比，即获得相同健康产出需要增加的药物治疗成本。“
在成本效果分析上，本次研究采用质量调整生命年(QALYs)来衡量药物治疗效果。“研究主要基于真实世界数据，综合考虑药物用量外传动件、疾病进展、治疗效果等参数。研究通过对比经两种药物治疗后，患者的成本支出情况和生命质量改善情况，并进行增量分析，来为决策者提供科学依据。”颜华介绍，本次研究周期设定为10年，以确保研究结果更具科学性。
在研究模型假设上，本次研究采用近年权威数据，作为人群眼部健康状况分类和基线视力分布的参考(基线视力分布是指，在未进行治疗时，各病种不同程度患者的分布情况)，模拟研究周期内成本投入与健康产出。在进行增量分析时，研究综合考虑了成本、贴现率、支付意愿(最大支付意愿：发展中国家支付意愿上限通常为国内人均生产总值的3倍)和健康效用值(患者生命质量评估)。
基于真实世界场景的评价结果显示，针对3种眼底疾病，在此次医保谈判前，朗沐的用药成本更低，可为每名患者节省支出。在糖尿病黄斑水肿和病理性近视的生命质量调整效果上，朗沐也取得了更优秀的成绩。综合考量支付意愿，并对比两种药物的增量成本效果比，朗沐具有显著的成本效果。在糖尿病黄斑水肿和病理性近视治疗中，朗沐具有绝对的经济优势。经多情景分析(除了真实世界场景，研究还考虑了临床试验场景)，在药品价格和治疗针数浮动双因素敏感性分析和概率敏感性分析方面(假设成本服从伽玛分布，验证药物成本对评价结果的影响)，朗沐也都展现出更优的成本效果。按照朗沐最新谈判价格(3452.8元/支)分析发现，其成本效益较降价前(5550元/支)有大幅度提高。
颜华总结，朗沐具有明显的经济优势，即成本更低、效果更优，是支付意愿范围内更佳的治疗选择。选择朗沐不仅能够节约医保基金，为更多患者提供帮助，促进创新产品发展，还能够提高医院医保资源配置效率，间接提升医院管理效益。于国、于民、于医院，朗沐是一个能够实现多方共赢的选择。
一个重要的佐证是，2018年年底，经过医院药学、眼科学、药物经济学和医保等领域专家的层层评审，康柏西普成为所有抗VEGF药物中唯一一款被纳入国家基本药物目录的产品。这充分表明朗沐的临床价值、经济学价值、创新价值等，已得到相关管理部门和专家的认可。颜华指出，临床使用的药物种类难以计数，其中只有685种药物入选2018年版国家基本药物目录。这些药物都是经过千锤百炼和千挑万选的精品。这也充分体现了基药的“临床必需、基本保障、优先使用、覆盖基层”的重要地位。2019年，国家相关部门发文要求，逐步实现政府办基层医疗卫生机构、二级公立医院、三级公立医院基本药物配备品种数量占比原则上分别不低于90%、80%、60%。我们应该把国家政策落到实处，造福患者。
在2021年新一轮国家医保谈判中，朗沐以每支3452.80元的价格，继续纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》。更值得一提的是，此次医保谈判中，在进口产品联手以各种理由、坚持不降价以保利润的局面下，朗沐挺身而出，承担起国家基药的责任，承诺在中国市场降价，践行了为国家节约医疗支出，为医院降低药占比，为中国患者最大获益的使命，以“单支价格最低、注射支数更少、疗效安全性更优”的药物经济学优势助力国家医保。颜华称赞说：“朗沐让利于民，这是民族企业挺起国家经济脊梁的典型!相比那些在全球销售了很长时间，早过了专利期都不愿在中国降价的进口药，康弘药业的家国情怀有目共睹。中国的事情，最终还是要靠中国人解决。“
目前，尽管国家医保药品目录的调整不强制要求企业提供完整的药物经济学评价资源，但都必须提供申请药物与同适应症药物相比较的临床效果、安全性、药物费用等数据，因为这些都是专家在测算药物经济学时的必须数据。康弘药业作为中国创新企业，在药物经济学研究方面也同样走在国内医药行业的前列。
除了临床价值和经济价值突出外，朗沐还拥有显著的社会价值。颜华指出：“朗沐的出现，解决了被国外产品“卡脖子”的问题，填补了我国眼底病药物治疗领域的空白。这不但有利于国企的发展，而且也可以通过更大量的数据分析和研究，推动中国眼底疾病相关领域临床研究和基础研究，培养出一批人才。而研究水平的提升，必然会为中国患者带来新的治疗手段、医疗技术和创新药物。“
颜华强调，近日国家卫生健康委发布了全国眼健康规划，要求聚焦重点人群和重点眼病，建立完善国家-区域-省-市-县五级眼科医疗体系，为人民群众提供全生命周期的眼健康服务。这将极大推动我国眼健康事业的高质量发展。颜华建议康弘药业抓住国家重视眼健康的战略机遇，与高等院校、临床和药学专家加强合作，产学研一体发展，加速创新，为”健康中国2030“宏图做出更大贡献。
据悉，康弘药业正以十年成功研发朗沐的勇气、毅力和实力，在多个领域布局，覆盖小分子、单抗、双抗和基因治疗，未来几年将有多个创新药物进入临床试验阶段，提供更多更好的“中国方案”，为中国患者带来光明和希望。颜华希望：“多一些像康弘药业这样的民族企业，创新不仅仅为了利润，而是把创新作为战略支撑，以新技术、新模式引领企业发展，加速传统企业转型，展现国之重器的担当和责任，助力早日实现中华民族的伟大复兴。”